Biotechnolodzy wyhodowali "minioczy"
Brytyjski zespół stworzył w laboratorium modele fragmentów siatkówki z komórek pobranych ze skóry ochotników. Mają pozwolić na lepsze poznanie przyczyn ślepoty, w tym rzadkiego zespołu Ushera.
Posługując się komórkami ludzkiej skóry naukowcy z University College London wyhodowali organoidy - trójwymiarowe modele siatkówki. Modele zawierają pręciki - jeden z rodzajów światłoczułych komórek, które w naturze znajdują się na dnie oka i zamieniają bodźce świetlne na impulsy nerwowe. Badacze odkryli, że także w sztucznej hodowli można te komórki skłonić do samoorganizacji w warstwę przypominającą uproszczoną siatkówkę.
Jak mówią - stworzyli "minioczy" do badań.
Modele mają posłużyć m.in. do lepszego poznania genetycznej choroby - zespołu Ushera. Na wcześniejszych modelach zwierzęcych nie udawało się dobrze otworzyć mechanizmów tego schorzenia. Zespół Ushera to najpowszechniejsza genetyczna przyczyna jednoczesnej ślepoty i głuchoty i dotyka ok 3 na 100 tys. osób. Dzieci często rodzą się niemal głuche, a ich wzrok stopniowo się pogarsza, aż tracą go przed osiągnięciem dorosłości. Implanty ślimakowe mogą pomóc w przywracaniu słuchu, ale nie ma obecnie metody leczenia utraty wzroku.
"Trudne jest badanie komórek nerwowych pacjenta, do których nie ma jak dotrzeć ze względu na delikatne połączenia i szczególne umiejscowienie na dnie oka" - mówi dr Yeh Chwan Leong z UCL. - "Mamy teraz technologię, która pozwala nam przeprogramować komórki pobrane w biopsji skóry tak, aby powstały z nich komórki macierzyste, a z nich laboratoryjny model siatkówki z tym samym DNA, a więc tymi samymi genetycznymi obciążeniami, jakie ma pacjent" - wyjaśnia.
Oznacza to, że będzie można prowadzić badania choroby nie tylko z większą precyzją, ale także u konkretnych pacjentów.
Już teraz naukowcy przyjrzeli się bliżej molekularnym zmianom, jakie zachodzą w komórkach tuż przed ich śmiercią. Odkryli też, że metabolicznie i strukturalnie wspierające siatkówkę komórki Mullera także są zaangażowanie w rozwój choroby. W ramach jej przebiegu w komórkach tych dochodzi do nieprawidłowego wyłączania niektórych genów pod wpływem czynników stresowych. Gdyby udało się to odwrócić, mogłoby to oznaczać spowolnienie rozwoju schorzenia.
"Jesteśmy naprawdę wdzięczni pacjentom i ich rodzinom za przekazane nam próbki. Dzięki nim razem możemy przybliżyć się do zrozumienie genetycznych zaburzeń wzroku, takich jak zespół Ushera" - mówi prof. Jane Sowden, współautorka dokonania opisanego w magazynie "Stem Cell Reports".
"Choć będzie potrzeba trochę czasu, mamy nadzieję, że modele te pomogą nam opracować pewnego dnia metody leczenia, które będą ratowały wzrok dzieci i młodych ludzi z zespołem Ushera" - podkreśla ekspertka.
"Minioczy" będą pomagały także w poznaniu innych genetycznych zaburzeń wzroku, w których dochodzi do śmierci pręcików.
Technologia tworzenia tego typu modeli z komórek skóry pomoże jednak w badaniach schorzeń różnego typu. Na razie w planowanych już pracach naukowcy chcą stworzyć kolejne modele siatkówek z komórek pobranych od większej grupy ochotników i szukać skutecznych terapii, m.in. przez testowanie nowych leków.
Więcej informacji na stronie https://www.cell.com/stem-cell-reports/fulltext/S2213-6711(22)00455-6
