"Refundacja terapii genowej na SMA to wisienka na torcie"

Leczenie Zolgensmą, która od wczoraj znalazła się na liście leków refundowanych, to wisienka na torcie. Ale i nieobjęte nim dzieci nie pozostają bez wsparcia – mówi dr Michał Błoch z Hospicjum dla Dzieci Dolnego Śląska „Formuła Dobra”.

Unsplash

Zolgensma to nowoczesny lek na SMA (rdzeniowy zanik mięśni) – nieuleczalną chorobę, prowadzącą do stopniowej utraty sprawności fizycznej, która nieleczona doprowadza do śmierci. Głośno stało się o niej ze względu na zbiórki, prowadzone przez rodziców chorych dzieci. Zolgensma to terapia genowa, nazywana jest „najdroższym lekiem świata” – choć podawana jest jednorazowo, kosztuje aż 9 milionów złotych. Do tej pory rodzice sami musieli zgromadzić potrzebne środki. Wczoraj minister zdrowia Adam Niedzielski ogłosił, że od 1 września Zolgensma zostanie wpisana na listę refundacyjną, co oznacza, że pacjenci nie będą musieli ponosić kosztów tej terapii. Refundacja została określona warunkami – jednym z nich jest górna granica wieku dziecka, która wynosi 6 miesięcy.

- Wprowadzenie refundacji to wspaniała informacja – cieszy się dr Michał Błoch z wrocławskiego hospicjum „Formuła Dobra”. – To efekt działań mocnego lobby rodzicielskiego, ale i apeli lekarzy neurologów, którym zależało na otoczeniu dzieci jak najlepszą opieką. Kryterium wieku, które zostało wprowadzone, wynika ze skuteczności leku - z badań wynika, że terapia genowa Zolgensmą jest najbardziej skuteczna kiedy jest zastosowana przedobjawowo lub kiedy objawy są skąpe. Do 6 miesiąca życia ta choroba nie zdążyła się jeszcze rozwinąć, neuron ruchowy nie jest jeszcze całkowicie uszkodzony, dzięki czemu możemy ją efektywnie powstrzymać. Cezura wiekowa jest najbardziej obiektywnym kryterium, które można wprowadzić – mówi lekarz.

Informacja o wprowadzeniu Zolgensmy na listę leków refundowanych wywołała wiele pozytywnych komentarzy. Pojawiły się też jednak głosy krytykujące wprowadzenie limitu wiekowego – niektóre pisane w dramatycznym tonie, sugerujące wręcz, że dzieci niemieszczące się w limicie będą umierać z powodu braku dostępnej terapii. Jakie możliwości leczenia mają dzieci starsze niż 6 miesięcy? - W Polsce obecnie działa refundowany program lekowy Spinrazą, który polega na podawaniu leku (nusinersenu) poprzez wstrzyknięcia do kanału kręgowego. Ta terapia, podobnie jak leczenie Zolgensmą, także zatrzymuje postęp choroby. Wczoraj wprowadzono refundację Zolgensmy, ale także leku Evrysdi, który jest terapią doustną i nie ma ograniczeń wiekowych. Nie można więc powiedzieć, że starsze dzieci są pozbawione leczenia. Co ważne, od tego roku każdy noworodek w Polsce jest badany pod kątem SMA, co pozwala na diagnozę choroby na najwcześniejszym etapie, nim wystąpią jakiekolwiek niepokojące objawy. Pakiet opieki nad osobami z SMA dopełnia dostęp wszystkich chorych do wentylacji domowej – dotyczy to nie tylko terapii respiratorowej, jak u pacjentów niewydolnych oddechowo ze schyłkową postacią choroby, ale też rehabilitacji oddechowej, użycia koflatora czy wentylacji nieinwazyjnej na kilka godzin w ciągu dnia – wyjaśnia lekarz.

W Polsce na SMA choruje ok. 1000 osób – dzieci i dorosłych. Każdego roku rodzi się ok. 50 dzieci z tą chorobą, ok. połowa z nich ma najcięższy podtyp choroby – SMA1.