Jak to się stało, że 5-latek z Polski jako pierwsze dziecko na świecie otrzymał nowy lek na nieuleczalną chorobę?

Z wrzucanych na Instagrama zdjęć uśmiecha się rezolutny, ciemnooki 5-latek. Na filmach bryka z młodszym bratem, biega i jeździ na rowerze. Na pierwszy rzut oka nic nie wskazuje na to, że z jego zdrowiem coś jest nie tak. A jednak. Dystrofia mięśniowa Duchenne’a (DMD), na którą cierpi, to choroba genetyczna – dotyka jednego na 3000 chłopców. Brak jednego z białek powoduje zanik mięśni. Stopniowo osłabiają się mięśnie nóg i rąk – około 10–12 roku życia chłopcy muszą zacząć korzystać z wózka inwalidzkiego. Kilka lat później mięśnie oddechowe są już tak słabe, że niezbędne jest korzystanie z respiratora. Średnia długość życia to 25 lat.